15 novembre 2018

Primo impianto di staminali riprogrammate in un malato di Parkinson

Un paziente giapponese di 50 anni ammalato di Parkinson è il primo essere umano a ricevere staminali riprogrammate per diventare precursori dei neuroni che producono dopamina e la cui carenza è all'origine di vari sintomi della malattia. Se il decorso sarà positivo la terapia sarà testata su altri sei pazienti e forse diventare ampiamente disponibile entro cinque anniDavid Cyranoski/Nature

Neurochirurghi giapponesi hanno impiantato per la prima volta cellule staminali “riprogrammate” nel cervello di un paziente con malattia di Parkinson.

Questa patologia è solo la seconda per la quale è stata sperimentata una terapia utilizzando cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), che vengono sviluppate riprogrammando le cellule dei tessuti corporei come la pelle in modo che ritornino a uno stato simile a quello embrionale, da cui possono trasformarsi in altri tipi di cellule.

Gli scienziati dell'Università di Kyoto usano la tecnica per trasformare le cellule iPS in precursori dei neuroni che producono il neurotrasmettitore dopamina. Una carenza di neuroni che producono dopamina nelle persone con malattia di Parkinson può portare a tremori e difficoltà a camminare.

In ottobre, il neurochirurgo Takayuki Kikuchi dell'Ospedale universitario di Kyoto ha impiantato 2,4 milioni di cellule precursori della dopamina nel cervello di un paziente di 50 anni. Nella procedura, durata di tre ore, il team di Kikuchi ha depositato le cellule in 12 siti, noti per essere centri di attività della dopamina. Le cellule precursori della dopamina hanno dimostrato di migliorare i sintomi del morbo di Parkinson nelle scimmie.

L'esperto di cellule staminali Jun Takahashi e colleghi dell'Università di Kyoto hanno ricavato le cellule precursori della dopamina da una scorta di cellule IPS conservate all'università, sviluppate riprogrammando cellule della pelle prelevate da un donatore anonimo.

Primo impianto di staminali riprogrammate in un malato di Parkinson
Credit: Phanie / AGF
"Il paziente sta bene e non ci sono state reazioni avverse importanti finora", dice Takahashi. Il gruppo lo terrà in osservazione per sei mesi e, in assenza di complicazioni, impianterà altre 2,4 milioni di cellule precursori della dopamina nel suo cervello. Il gruppo prevede di trattare altri sei pazienti con
malattia di Parkinson per verifica la sicurezza e l'efficacia della tecnica entro la fine del 2020.

Takahashi afferma che se il processo andrà bene, potrebbero avere prove sufficienti per il trattamento da somministrare ai pazienti già nel 2023, in base al sistema giapponese di approvazione accelerata per i trattamenti di medicina rigenerativa. "Ovviamente, questo dipende da quanto saranno buoni i risultati", dice.

Nel 2014, l'oftalmologa Masayo Takahashi, moglie di Takahashi, ha prodotto cellule retiniche da cellule iPS utilizzate per il trattamento delle affezioni oculari.

(L'originale di questo articolo è stato pubblicato su "Nature" il 14 novembre 2018. Traduzione ed editing a cura di Le Scienze. Riproduzione autorizzata, tutti i diritti riservati.)