Huntington, nuovo farmaco rallenta la malattia

Un farmaco sperimentale - iniettato nel fluido spinale - rallenterebbe la progressione della Còrea di Huntington, malattia genetica neurodegenerativa provocata dal difetto di un singolo gene e che colpisce la coordinazione muscolare portando a declino cognitivo. Il risultato è promettente perché è la prima volta che un farmaco ha mostrato di bloccare l'effetto della mutazione che provoca danni cerebrali nei malati. Mentre finora la terapia è stata soprattutto sintomatica, piuttosto che rallentare il decorso della malattia. Inoltre lo stesso farmaco potrebbe teoricamente essere utilizzato anche in altre malattie neurodegenerative, come l'Alzheimer e il Parkinson. Secondo i ricercatori - dello University College London - questo risultato apre a speranze concrete di poter fermare una malattia mortale, ed è il primo successo nelle terapie neurodegenerative in 50 anni. La procedura è stata messa a punto al Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre di Londra e il trial - condotto su 46 uomini e donne in fase iniziale della malattia in Germania, Gran Bretagna e Canada - ha dimostrato che il farmaco è sicuro, ben tollerato e riduce nel cervello il livello di una proteina, che si chiama huntingtin, che è vitale per lo sviluppo del cervello ma che nei malati - per un errore genetico - viene corrotta e trasformata invece in un killer delle cellule cerebrali. "Per la prima volta un farmaco ha abbassato il livello della proteina tossica per il sistema nervoso - ha spiegato Sarah Tabrizi, direttore del centro per la malattia di Huntington dello University College di Londra - e questo è probabilmente il momento più significativo nella storia della malattia, da quando è stato isolato il gene che la causa". I risultati completi dello studio saranno presentati agli scienziati, e pubblicati, il prossimo anno. La terapia è stata sviluppata da Ionis Pharmaceuticals, e il brevetto è adesso stato venduto a Roche per 45 milioni.

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